Vse več se govori o neverjetnih možnostih genske terapije. To razmeroma mlado tehniko so uporabili pariški zdravniki pri dečku s prirojeno anemijo srpastih celic. Revija "New England Journal of Medicine" je poročala o uspehu specialistov.
Poseg je bil opravljen pred 15 meseci pri 13-letnem dečku z anemijo srpastih celic. Zaradi bolezni so mu odstranili vranico in oba kolčna sklepa nadomestili z umetnima. Vsak mesec je moral na transfuzijo krvi.
Anemija srpastih celic je genetska bolezen. Okvarjeni gen spremeni obliko rdečih krvničk (rdečih krvničk) iz okrogle v srpasto, kar povzroči, da se zlepijo in krožijo po krvi, kar poškoduje notranje organe in tkiva ter povzroči, da se nasičijo s kisikom. Posledica tega sta bolečina in prezgodnja smrt, nujne pa so tudi pogoste transfuzije krvi, ki rešujejo življenja.
Hôpital Necker Enfants Malades v Parizu je dečku odstranila genetsko napako, najprej tako, da je popolnoma uničila njegov kostni mozeg, kjer se proizvajajo. Nato so ga poustvarili iz dečkovih matičnih celic, a so jih pred tem gensko spremenili v laboratoriju. Ta postopek je vključeval vnos pravilnega gena vanje s pomočjo virusa. Kostni mozeg se je regeneriral za proizvodnjo normalnih rdečih krvnih celic.
Vodja raziskave prof. Philippe Leboulch je za BBC News povedal, da se deček, ki je zdaj star skoraj 15 let, počuti dobro in ne kaže simptomov srpastocelične anemije. Ne čuti nobenih simptomov in ne potrebuje hospitalizacije. Toda o popolnem okrevanju še ni govora. Učinkovitost terapije bodo potrdile nadaljnje raziskave in testiranja na drugih bolnikih.
Dr. Deborah Gill z univerze v Oxfordu je prepričana, da je poseg francoskih strokovnjakov velik dosežek in priložnost za učinkovito zdravljenje anemije srpastih celic.